突破性探索！苏州一项新技术为“渐冻症”患者点燃希望

近日，南京大学医学院附属苏州医院（以下简称“南大苏州医院”）神经内科开展的“自体脂肪来源基质血管组分（SVF）治疗运动神经元病（渐冻症）”I期临床研究取得积极进展。该研究首次在国内将SVF技术应用于渐冻症治疗，初步结果证实其安全性良好，并在部分患者中观察到症状改善，为这一既往缺乏有效疗法的神经系统退行性疾病提供了新方向。

突破性技术：从脂肪中提取“修复细胞群”

渐冻症（肌萎缩侧索硬化症）是一种进行性神经系统退行性疾病，患者运动神经元逐渐死亡，导致肌肉萎缩、瘫痪甚至呼吸衰竭。目前全球范围内尚无有效根治手段，现有药物仅能延缓部分病程。

SVF技术是一种基于自体脂肪的再生医学方案。SVF包含多种具有修复能力的细胞（如脂肪干细胞、内皮细胞、周细胞等）和活性因子。它无需体外培养、无需基因改造，可在短时间内制备完成，并通过静脉或鞘内注射回输到患者体内，发挥免疫调节、神经保护、组织修复等多重作用。

南大苏州医院院长李敬伟教授介绍，SVF是从患者自身脂肪组织中提取的含多种活性细胞的混合物，包括脂肪来源干细胞、免疫细胞及血管基质细胞等，可通过“多向分化、免疫调节、分泌神经营养因子”等机制，促进神经组织修复与再生。最重要的是，该技术源于自体，无排异风险；无需基因改造，安全性更高；一次脂肪抽取，即可快速制备。

临床研究：安全性良好，近六成患者症状改善

自2024年7月启动以来，该研究已对近30名渐冻症患者完成治疗。结果显示所有治疗均未发生严重不良事件，少数患者出现轻微头痛、低热或注射部位疼痛，均在对症处理后迅速缓解。首次治疗后，57.7%的患者自觉症状改善（如肌力提升、呼吸轻快），15.4%病情稳定；二次治疗后，稳定率进一步提升至42.3%。一名多系统萎缩患者经SVF治疗后，语言清晰度显著提升；部分渐冻症患者次日即感到主观症状减轻。

专家解读：早诊早治与个体化治疗是关键

南大苏州医院神经内科团队指出，研究发现女性患者及病程较短者疗效更优。例如，女性患者疗效更好的概率可达男性的数十倍，病程每延长1个月，疗效下降风险增加35.3%。该团队强调，早期干预是延缓疾病进展的重要窗口。“SVF不仅是一种技术突破，更是一种治疗理念的创新——通过调动患者自身修复能力，为神经退行性疾病提供‘再生动力’。”李敬伟教授表示。

南大苏州医院神经内科负责人蔡增林表示：“SVF疗法为我们打开了一扇新的大门。虽然目前仍处于早期临床探索阶段，但它在安全性和改善患者生活质量方面展现出的潜力毋庸置疑。我们将继续推进研究，目标是让这项技术最终能真正为延缓、乃至阻止‘渐冻’进程贡献力量。”

目前，南大苏州医院正进一步追踪患者长期疗效，并计划通过更大样本研究明确SVF的免疫调节与神经保护机制。未来，该技术有望与基因检测、分子影像等结合，实现精准医疗下的个体化治疗。

江苏广电苏州中心站记者 | 耿昊东

编辑 | 周芃