告别“剂量靠猜 用量靠掰” 我国儿童专用药品种规模持续扩大

曾经，我国儿童用药受限于“研发难度高、临床试验难、回报周期长”等因素制约，长期处于“品种少、规格缺、剂型不适宜”等困境。近年来，我国出台多项政策加速研发与审批，最近五年我国批准儿童新药逐年增长。记者今天（31日）从国家药监局获悉，2025年我国批准儿童用药138个，创历史新高。这也意味着过去儿童药“剂量靠猜，用量靠掰”的情况成为历史。

国家药监局药审中心副主任余欢：最新统计显示，我国儿童药2025年全年共有138个品种获批上市，涵盖儿童肿瘤、罕见病、传染病等急危重症，以及呼吸、消化、内分泌等儿童常见病领域。

据了解，2025年国家药监局批准上市了我国自主研发的首个用于戈谢病的创新药；首个用于儿童神经纤维瘤病的创新药，为儿童期发病的罕见病和肿瘤提供了新的治疗选择，也填补了国产药在这些领域的空白。

北京儿童医院院长 倪鑫：这两个病在临床上都属于罕见病。戈谢病主要是属于代谢方面的，脂质代谢不了，长期以来就会导致脏器的衰竭；而神经纤维瘤病也是一种遗传病，它是全身的神经都可以长结节，会影响它的功能。这两种病过去国产是没有药物来治疗的，进口药费用很高，而去年批了两种药以后，减轻了病人的负担。

记者采访了解到，近年来我国儿童用药获批数量呈逐年增长态势，2021年批准47个、2022年批准66个、2023年批准92个、2024年批准106个，2025年批准138个，最近五年，我国批准儿童用药总共达449个。

我国儿童专用药增多 创新药占比增大

记者采访中发现，近年来，我国儿童用药不仅供给品种和规模持续扩大，创新药占比也越来越大。

国家药监局药审中心儿童用药专项工作组组长 耿莹：2025年批准上市的138个儿童用药中，有11个是国产创新药，48个是儿童专用药，这意味着“儿童没有专用药、依靠掰服成人药”的情况，在我国逐渐成为历史。

那么，什么是儿童专用药？它和成人用药有什么不同呢？

北京儿童医院院长 倪鑫：儿童专用药通俗讲，就是说明书上写得很明确儿童用法用量的药品。过去其实儿童专用药的数量是非常低的，都是成人药，说明书会写一句话“儿童遵医嘱”。如何能够保障儿童专用药的精准用药，最近些年来，国家药监局大力地鼓励儿童专用药物的研发，针对儿童不同的体重，有一个明确的说明书，而使这种药物的治疗更加精准。

专家介绍，儿童用药相比成人用药，在研发和临床试验阶段，更注重发育毒性评估，风险控制也更严格，此外剂型和规格更多样，易于儿童服用。

北京大学第三医院儿科主任 韩彤妍：它的口味上更符合儿童的特点，可能是水果味的，它的剂型和用量更能够符合儿童按体重计算的年龄特点，还有它的辅料更能够减少对孩子胃肠道的刺激，它可能对儿童的生长发育不会有任何可能不良的影响，在药物毒理学方面争取都是最安全的。

儿童用药临床试验连续三年增15%-20%

近年来，我国儿童药物临床试验规模稳步攀升，最新统计显示，2025年，我国儿童受试者参与的药物临床试验有235项，并且连续三年增幅达15%～20%；2025年，1类创新药及国际多中心临床试验数量的占比超过50%。但记者采访发现，不少家长对儿童药物临床试验存在认知误区。专家表示，儿童临床试验有着严格的安全前置要求，都是建立在成人药物安全性得到确认后，再开展儿童药物有效性和剂量等方面的验证。

记者在多家医院采访中了解到，我国公众对儿童药期待很高，但对儿童试验存在一些误解和担忧。

北京大学第三医院儿科主任 韩彤妍：好多家长都会观念上认为说，好像是拿自己的孩子做试验。在临床上现在要用到的一些药物，如果它没有在儿童应用的安全性的这些数据的话，实际上就会导致可能临床上无药可用。因为对于这个人群来说，有的时候成人数据是无法进行外推的。做临床试验的目的就是想在儿童这个年龄段它是不是更加有效，对于孩子远期的生长发育来说没有太大的影响。

专家告诉记者，我国儿童药物临床试验，首先建立在成人药物安全性得到确认后，再开展儿童药物有效性和剂量等方面的验证。

北京儿童医院院长 倪鑫：儿童的药物临床试验是不能作为首发试验，都是成人经过临床试验保证安全性以后，儿童才能去做。所以在这个领域，家长也不用去恐慌，因为我们做得基本上都是保障了安全，来检测儿童的具体用量，这样的话就解决了“儿童的剂量靠猜，用量靠掰”这么一个概念。

记者采访了解到，2025年，《儿童药物临床试验安全信息评估与报告技术指导原则》，借助标准化的试验中不良反应监测，全面加强儿童药物临床试验质量和风险控制，保障儿童受试者安全。

国家药监局药审中心业务管理处副处长 袁利佳：我们重点明确临床试验参与各方的职责，加强对儿童骨骼、器官等特有的不良反应的重点监测，以及上市后安全性的监管。

54款上市药品增补儿童用药信息

记者在采访中还发现，儿科临床中普遍存在的“成人药儿童用、说明书无儿童剂量”等问题，对此， 我国持续优化儿童用药审批与监管机制，由过去被动应对超说明书用药，转向主动规范儿童用药信息。目前已有54款上市药品增补儿童适应证及安全用药信息，让儿童用药更加精准、安全、规范。

北京大学第三医院儿科主任 韩彤妍：之前很多年儿童口服药都是靠掰的，靠研碎了之后化成水剂再给孩子口服，会导致用药剂量是不准确的，有可能用药的时候会存在着一些用药的风险，因为成人药毕竟它不能够替代得了儿童的专用药，儿童不是成人的缩小版，孩子是需要专为他设计出来的药物来使用。

国家药监局表示，为了解决这个问题，我国从“被动应对超说明书用药”转向“主动规范儿童用药品信息”，积极推动已上市成人用药增加儿童适应证和用药信息。

国家药监局药审中心儿童用药专项工作组组长 耿莹：我们会优先覆盖儿科临床常用的、安全性数据相对充分的、儿童获益明确的药物，广泛征求国内儿科医疗机构的意见，通过发布公告，简化申报路径。支持企业以补充申请的方式进行申报，缩短审批周期至60个工作日，批量快速地去增补药品说明书中儿童用药信息。

国家药监局药审中心业务管理处副处长 袁利佳：截至目前，总共有54个已上市药品新增儿童适应证、用法用量与安全性信息，包括治疗罕见病、家族性地中海热的一线药品等。这些采用新版说明书的药品已陆续进入临床，惠及广大患儿。